Компания Aelis Farma объявила о положительных результатах своих испытаний безопасности на здоровых добровольцах и разрешении начать первое испытание на людях с синдромом Дауна с AEF0217,
препаратом-кандидатом для лечения когнитивных расстройств.
Aelis Farma - биофармацевтическая компания клинической стадии, специализирующаяся на разработке методов лечения заболеваний головного мозга, сделала объявление15 ноября.
AEF0217 разрабатывается для лечения когнитивных нарушений, вызванных гиперактивностью рецептора CB1, и в качестве первого признака тех, которые связаны с трисомией 21 (синдром Дауна)
Острое и хроническое введение AEF0217, в 30 раз превышающее ожидаемый терапевтический диапазон, хорошо переносится и обеспечивает благоприятные профили безопасности и воздействия на плазму,
что позволяет перейти к следующему этапу клинической разработки. AEF0217 является вторым лекарственным препаратом-кандидатом нового класса лекарств, разработанных компанией Aelis Farma: сигнальные специфические ингибиторы рецептора CB1 (CB1-SSi).Новый класс лекарств, разработанных компанией Aelis Farma
Новый класс лекарств, разработанный компанией Aelis Farma
CB1 является основным рецептором эндоканнабиноидной системы мозга, которая отвечает за регуляцию нескольких физиологических и когнитивных процессов.
Недавние исследования показали, что когнитивные расстройства, связанные с трисомией 21, связаны с гиперактивностью рецептора CB1.
AEF0217 позиционируется как первое средство для лечения когнитивного дефицита, вызванного гиперактивностью рецептора CB1. Оно направлено на то, чтобы извлечь выгоду из отличительных характеристик CB1-SSi, которые позволяют ингибировать гиперактивность рецептора CB1, не влияя на нормальные физиологические функции и не вызывая значительных побочных эффектов, два критерия, которые особенно важны для уязвимых групп населения, таких как люди с синдромом Дауна.
Пьер Винченцо Пьяцца, генеральный директор Aelis Farma, прокомментировал: “Очень положительные результаты программы фазы 1, достигнутые с помощью AEF0217, представляют собой значительный шаг в разработке этого препарата-кандидата для лечения когнитивных нарушений, и в частности тех, которые связаны с трисомией 21, также известной как синдром Дауна. Они также подтверждают большой потенциал терапевтического класса, разработанного компанией Aelis Farma, CB1-SSi, вновь демонстрируя превосходный профиль безопасности, а также благоприятные фармакокинетические характеристики".
Никаких серьезных побочных реакций
“Теперь AEF0217 может продвинуться вперед и начать исследование фазы 1/2 у людей с трисомией 21. Этот значительный прогресс позволяет нам быстро продвигаться к подтверждению терапевтического потенциала AEF0217 для улучшения основных фармакологических инноваций при заболеваниях головного мозга 2 / 4 когнитивный дефицит у людей с трисомией 21, для которых на сегодняшний день нет эффективных терапевтических решений ”.
Клиническая программа фазы 1 AEF0217 объединяет три клинических испытания, санкционированных управлением здравоохранения Испании, AEMPS, в сентябре 2021 года:
однократное исследование возрастающих доз, многократное (семидневное) исследование возрастающих доз и фармакокинетическое исследование, анализирующее влияние потребления пищи на всасывание лекарств.
Эта общая клиническая программа была разработана для оценки безопасности, переносимости и всасывания AEF0217 в диапазоне от 0,2 мг до 6 мг по сравнению с плацебо у 68 здоровых добровольцев в возрасте от 18 до 55 лет. Полученные результаты показали, что все дозы AEF0217 хорошо переносились здоровыми добровольцами без каких-либо серьезных побочных реакций.
Во время полной программы наблюдались только три побочных явления, связанных с AEF0217, проявляющихся в виде низкоинтенсивной диареи.
Продвижение разрешено для Aelis Farma
Кроме того, не наблюдалось никаких значимых клинических изменений в обычных биологических тестах, электрокардиограммах или жизненно важных показателях. Аналогичным образом, психометрические тесты, оценивающие основные психологические аспекты, такие как депрессия, тревога, психоз и суицидальные тенденции, не показали существенной разницы между AEF0217 и плацебо.
Аэлис Фарма добавила, что фармакокинетический профиль AEF0117 также оказался благоприятным и, как и ожидалось, характеризуется очень хорошей абсорбцией в плазме, линейностью между дозами и длительным периодом полувыведения.
“Эти положительные результаты для AEF0217 тем более обнадеживают, что безопасность соединения является особенно важным критерием для лечения населения с синдромом Дауна и для принятия семьями лечения когнитивных нарушений у этих уязвимых людей. Мы рады быть частью этого революционного и захватывающего проекта по оценке этого препарата-кандидата, который представляет реальную надежду для многих людей, страдающих синдромом Дауна, и их семей”, - добавил Рафаэль де ла Торре Форнелл, главный исследователь клинических испытаний и координатор проекта ICOD.
Именно благодаря этим положительным данным AEMPS санкционировала продвижение AEF0217 компании Aelis Farma для первого клинического испытания на участниках с синдромом Дауна.
Основной целью этого исследования фазы 1/2 будет демонстрация безопасности, переносимости и фармакокинетического профиля AEF0217 у людей с синдромом Дауна.
Исследование также могло бы предоставить первоначальные доказательства активности этого препарата-кандидата. Ожидается, что первые пациенты поступят до конца 2022 года, а первые клинические результаты должны быть получены в середине 2023 года.
Источник: labiotech eu
