Российская компания «Герофарм» получила регистрационное удостоверение на препарат для лечения миодистрофии Дюшенна «Аталурен».
Препарат стал первым российским дженериком оригинального препарата «Трансларна» (аталурен), производимого ирландской биофармацевтической компанией PTC Therapeutics, сообщили в пресс-службе «Герофарма».
Миодистрофия Дюшенна (МДД) — наследственное прогрессирующее заболевание, характеризующееся атрофией мышц, вызванное генетической мутацией, которая препятствует выработке организмом белка дистрофина, необходимого для нормальной работы мышц. Недостаток дистрофина приводит к прогрессирующей мышечной слабости, потере способности ходить, дыхательной и сердечной недостаточности, что повышает риск смерти.
МДД обычно впервые диагностируется в возрасте трёх-четырёх лет, примерно у одного из 3500-5000 мальчиков. По состоянию на прошлый год в России было зарегистрировано около 2000 пациентов с МДД. Хотя лекарства от МДД не существует, некоторые лекарственные препараты могут помочь замедлить её прогрессирование.
В пресс-службе подчеркнули, что клинические исследования биоэквивалентности препарата «Аталурен» с участием 100 человек показали его полную идентичность оригинальному препарату.
Препарат способствует синтезу дистрофина в организме, замедляя потерю мышечной ткани, демонстрируя при этом благоприятный профиль безопасности и переносимости.
Аталурен будет производиться в России по полному циклу в дозировках 125, 250 и 1000 мг. Препарат показан амбулаторным пациентам старше 2 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией.
Оригинальный препарат «Трансларна» закупает фонд «Круг добра». Стоимость препарата составляет 3,5 млн рублей (1000 мг № 30), что занимает 8-е место среди самых дорогих лекарств в Российской Федерации, по данным IT-компании «Курсор». Ранее в этом году другая российская компания, «Генериум», начала клинические испытания генного препарата для лечения МДД.
Препарат стал первым российским дженериком оригинального препарата «Трансларна» (аталурен), производимого ирландской биофармацевтической компанией PTC Therapeutics, сообщили в пресс-службе «Герофарма».
Миодистрофия Дюшенна (МДД) — наследственное прогрессирующее заболевание, характеризующееся атрофией мышц, вызванное генетической мутацией, которая препятствует выработке организмом белка дистрофина, необходимого для нормальной работы мышц. Недостаток дистрофина приводит к прогрессирующей мышечной слабости, потере способности ходить, дыхательной и сердечной недостаточности, что повышает риск смерти.
МДД обычно впервые диагностируется в возрасте трёх-четырёх лет, примерно у одного из 3500-5000 мальчиков. По состоянию на прошлый год в России было зарегистрировано около 2000 пациентов с МДД. Хотя лекарства от МДД не существует, некоторые лекарственные препараты могут помочь замедлить её прогрессирование.
В пресс-службе подчеркнули, что клинические исследования биоэквивалентности препарата «Аталурен» с участием 100 человек показали его полную идентичность оригинальному препарату.
Препарат способствует синтезу дистрофина в организме, замедляя потерю мышечной ткани, демонстрируя при этом благоприятный профиль безопасности и переносимости.
Аталурен будет производиться в России по полному циклу в дозировках 125, 250 и 1000 мг. Препарат показан амбулаторным пациентам старше 2 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией.
Оригинальный препарат «Трансларна» закупает фонд «Круг добра». Стоимость препарата составляет 3,5 млн рублей (1000 мг № 30), что занимает 8-е место среди самых дорогих лекарств в Российской Федерации, по данным IT-компании «Курсор». Ранее в этом году другая российская компания, «Генериум», начала клинические испытания генного препарата для лечения МДД.
