Европейская комиссия одобрила новый режим лечения высокими дозами препарата Спинраза (нусинерсен) для людей с спинальной мышечной атрофией (СМА) 5q.
«Мы гордимся тем, что представляем высокодозированный режим лечения препаратом Спинраза, разработанный нами для удовлетворения меняющихся потребностей людей, живущих с СМА, и твердо привержены тому, чтобы как можно скорее предоставить его европейскому сообществу пациентов с СМА», — заявила в пресс-релизе компании Biogen , исполнительный вице-президент и руководитель отдела разработок компании, производящей Спинразу .
Спинальная мышечная атрофия 5q составляет подавляющее большинство случаев СМА и вызывается мутациями в гене SMN1 . Эти мутации приводят к низкому уровню белка SMN, который необходим для здоровья двигательных нервных клеток. При недостатке белка SMN эти нервные клетки постепенно дегенерируют.
Спинраза действует за счет повышения уровня белка SMN посредством воздействия на родственный ген SMN2 , который служит частичной заменой дефектного гена SMN1 у людей с СМА. Повышая уровень белка SMN, терапия направлена на поддержание здоровья двигательных нервных клеток и замедление прогрессирования заболевания. Спинраза вводится инъекционно в спинномозговой канал и стала первым препаратом для лечения СМА , получившим широкое одобрение регулирующих органов. Европейская комиссия впервые разрешила его применение в 2017 году.
«С момента одобрения в Европейском Союзе в 2017 году препарат SPINRAZA помог установить новый стандарт в уходе за пациентами и помог вылечить более 10 000 младенцев, детей, подростков и взрослых по всему миру», — сказал Сингхал.
В соответствии с первоначальным разрешением, Спинраза назначается в дозе 12 мг, при этом первые три дозы вводятся с интервалом в две недели, а четвертая доза – через месяц. Поддерживающие дозы затем вводятся каждые четыре месяца.
Новое разрешение позволяет использовать режим лечения с более высокой дозировкой, при котором пациенты получают две нагрузочные дозы по 50 мг с интервалом в две недели, а затем поддерживающую дозу 28 мг каждые четыре месяца. Пациенты, уже получающие ранее одобренный режим лечения, могут перейти на него, заменив следующую запланированную дозу 12 мг одной дозой 50 мг, а затем поддерживающей дозой 28 мг каждые четыре месяца.
Николь Гуссе, генеральный директор SMA Europe , заявила, что одобрение нового режима лечения высокими дозами «подчеркивает важность постоянных исследований и инвестиций, способствующих расширению спектра возможностей, которые со временем могут позволить применять более индивидуализированные подходы к лечению СМА».
«Мы, как сообщество, приветствуем достижения, которые расширяют возможности для людей, живущих с СМА, и способствуют дальнейшим инновациям в лечении СМА», — добавила Гуссе.
Одобрение Европейской комиссией режима с более высокой дозой частично основывалось на данных исследования DEVOTE III фазы (NCT04089566) . В этом исследовании у ранее нелеченных детей с СМА, получавших режим с более высокой дозой, наблюдалось улучшение двигательной функции и снижение риска смерти по сравнению с нелеченными детьми из более раннего исследования препарата Спинраза. Исследование DEVOTE также показало, что у пациентов, перешедших с исходного режима дозирования на режим с более высокой дозой, наблюдалось улучшение двигательной функции. Результаты оценки безопасности режима с более высокой дозой соответствовали установленному профилю безопасности исходной дозы 12 мг.
«Результаты исследования DEVOTE предоставляют обнадеживающие доказательства того, что этот новый вариант дозирования может обеспечить значимые результаты лечения с профилем безопасности, в целом соответствующим режиму дозирования 12 мг», — сказал Эудженио Меркури, доктор медицинских наук, профессор Католического университета в Риме, Италия.
«Я был свидетелем замечательных успехов, достигнутых в лечении СМА, но ясно, что проблемы остаются. Одобрение Европейской комиссией режима высоких доз SPINRAZA является важным шагом на пути к решению этих проблем и совершенствованию методов лечения людей, живущих с СМА».
Высокодозовая схема лечения препаратом Спинраза уже одобрена в Японии и в настоящее время находится на стадии рассмотрения регулирующими органами США, решение ожидается в апреле.
«Мы гордимся тем, что представляем высокодозированный режим лечения препаратом Спинраза, разработанный нами для удовлетворения меняющихся потребностей людей, живущих с СМА, и твердо привержены тому, чтобы как можно скорее предоставить его европейскому сообществу пациентов с СМА», — заявила в пресс-релизе компании Biogen , исполнительный вице-президент и руководитель отдела разработок компании, производящей Спинразу .
«Мы благодарны всему сообществу пациентов с СМА, благодаря которому стало возможным сегодняшнее одобрение препарата».
Спинальная мышечная атрофия 5q составляет подавляющее большинство случаев СМА и вызывается мутациями в гене SMN1 . Эти мутации приводят к низкому уровню белка SMN, который необходим для здоровья двигательных нервных клеток. При недостатке белка SMN эти нервные клетки постепенно дегенерируют.
Как препарат Спинраза повышает уровень белка SMN
Спинраза действует за счет повышения уровня белка SMN посредством воздействия на родственный ген SMN2 , который служит частичной заменой дефектного гена SMN1 у людей с СМА. Повышая уровень белка SMN, терапия направлена на поддержание здоровья двигательных нервных клеток и замедление прогрессирования заболевания. Спинраза вводится инъекционно в спинномозговой канал и стала первым препаратом для лечения СМА , получившим широкое одобрение регулирующих органов. Европейская комиссия впервые разрешила его применение в 2017 году.
«С момента одобрения в Европейском Союзе в 2017 году препарат SPINRAZA помог установить новый стандарт в уходе за пациентами и помог вылечить более 10 000 младенцев, детей, подростков и взрослых по всему миру», — сказал Сингхал.
В соответствии с первоначальным разрешением, Спинраза назначается в дозе 12 мг, при этом первые три дозы вводятся с интервалом в две недели, а четвертая доза – через месяц. Поддерживающие дозы затем вводятся каждые четыре месяца.
Новое разрешение позволяет использовать режим лечения с более высокой дозировкой, при котором пациенты получают две нагрузочные дозы по 50 мг с интервалом в две недели, а затем поддерживающую дозу 28 мг каждые четыре месяца. Пациенты, уже получающие ранее одобренный режим лечения, могут перейти на него, заменив следующую запланированную дозу 12 мг одной дозой 50 мг, а затем поддерживающей дозой 28 мг каждые четыре месяца.
Николь Гуссе, генеральный директор SMA Europe , заявила, что одобрение нового режима лечения высокими дозами «подчеркивает важность постоянных исследований и инвестиций, способствующих расширению спектра возможностей, которые со временем могут позволить применять более индивидуализированные подходы к лечению СМА».
«Мы, как сообщество, приветствуем достижения, которые расширяют возможности для людей, живущих с СМА, и способствуют дальнейшим инновациям в лечении СМА», — добавила Гуссе.
Одобрение подтверждено данными клинических испытаний.
Одобрение Европейской комиссией режима с более высокой дозой частично основывалось на данных исследования DEVOTE III фазы (NCT04089566) . В этом исследовании у ранее нелеченных детей с СМА, получавших режим с более высокой дозой, наблюдалось улучшение двигательной функции и снижение риска смерти по сравнению с нелеченными детьми из более раннего исследования препарата Спинраза. Исследование DEVOTE также показало, что у пациентов, перешедших с исходного режима дозирования на режим с более высокой дозой, наблюдалось улучшение двигательной функции. Результаты оценки безопасности режима с более высокой дозой соответствовали установленному профилю безопасности исходной дозы 12 мг.
«Результаты исследования DEVOTE предоставляют обнадеживающие доказательства того, что этот новый вариант дозирования может обеспечить значимые результаты лечения с профилем безопасности, в целом соответствующим режиму дозирования 12 мг», — сказал Эудженио Меркури, доктор медицинских наук, профессор Католического университета в Риме, Италия.
«Я был свидетелем замечательных успехов, достигнутых в лечении СМА, но ясно, что проблемы остаются. Одобрение Европейской комиссией режима высоких доз SPINRAZA является важным шагом на пути к решению этих проблем и совершенствованию методов лечения людей, живущих с СМА».
Высокодозовая схема лечения препаратом Спинраза уже одобрена в Японии и в настоящее время находится на стадии рассмотрения регулирующими органами США, решение ожидается в апреле.
