Экспериментальный метод лечения наследственной слепоты был опробован на 37 пациентах с оптической нейропатией Лебера (LHON).
Результат оказался положительным у 78 % пациентов.
Метод пока называют «митохондрическое таргетирование».
Он состоит в том, что в одно из глазных яблок вводят ДНК форму rAAV2/2-ND4,
которая обладает возможностью устранить проблему на генетическом уровне и заменяет мутировавшие гены на здоровые.
