Биотехнологическая компания Scholar Rock сообщила в понедельник, что ее экспериментальный препарат улучшил двигательную функцию у пациентов с заболеванием, сопровождающимся атрофией мышц, называемым спинальной мышечной атрофией, что открывает путь к вероятному одобрению препарата.
В ходе годичного исследования фазы 3 компания протестировала препарат под названием апитегромаб в дополнение к существующим методам лечения этого заболевания.
Среди основной группы пациентов, которым проводилось исследование, дети в возрасте от 2 до 12 лет, у пациентов, получавших лечение, наблюдалось улучшение на 1,8 балла по сравнению с группой плацебо в тесте, известном как функциональная моторная шкала Хаммерсмита.
Лечение апитегромабом хорошо переносилось во всех возрастных группах. Не было клинически значимых различий в профиле нежелательных явлений в зависимости от дозы, 10 мг/кг по сравнению с 20 мг/кг.
В клиническом исследовании SAPPHIRE не было обнаружено новых данных по безопасности; профиль соответствовал профилю, полученному в клиническом исследовании фазы 2 TOPAZ, включая расширенное исследование, в котором лечение длилось более четырех лет на дату окончания.
Серьезные нежелательные явления (СНЯ) соответствовали основному заболеванию и текущему стандарту лечения, получаемому пациентами; ни одно СНЯ не было оценено как связанное с апитегромабом. Не было прекращений приема исследуемого препарата из-за нежелательных явлений.
«Мы благодарны семьям и исследователям, которые приняли участие в наших испытаниях. Положительные результаты испытания SAPPHIRE фазы 3, а также данные более чем 4-летнего клинического испытания TOPAZ наглядно демонстрируют потенциально преобразующее преимущество апитегромаба для достижения клинически значимых улучшений двигательной функции, измеряемых с помощью HFMSE в широкой популяции пациентов с СМА, где двигательная функция, как правило, со временем снижается», — сказал Джинг Маранц, доктор медицины, доктор философии, главный врач Scholar Rock.
В ходе годичного исследования фазы 3 компания протестировала препарат под названием апитегромаб в дополнение к существующим методам лечения этого заболевания.
Среди основной группы пациентов, которым проводилось исследование, дети в возрасте от 2 до 12 лет, у пациентов, получавших лечение, наблюдалось улучшение на 1,8 балла по сравнению с группой плацебо в тесте, известном как функциональная моторная шкала Хаммерсмита.
Лечение апитегромабом хорошо переносилось во всех возрастных группах. Не было клинически значимых различий в профиле нежелательных явлений в зависимости от дозы, 10 мг/кг по сравнению с 20 мг/кг.
В клиническом исследовании SAPPHIRE не было обнаружено новых данных по безопасности; профиль соответствовал профилю, полученному в клиническом исследовании фазы 2 TOPAZ, включая расширенное исследование, в котором лечение длилось более четырех лет на дату окончания.
Серьезные нежелательные явления (СНЯ) соответствовали основному заболеванию и текущему стандарту лечения, получаемому пациентами; ни одно СНЯ не было оценено как связанное с апитегромабом. Не было прекращений приема исследуемого препарата из-за нежелательных явлений.
«Мы благодарны семьям и исследователям, которые приняли участие в наших испытаниях. Положительные результаты испытания SAPPHIRE фазы 3, а также данные более чем 4-летнего клинического испытания TOPAZ наглядно демонстрируют потенциально преобразующее преимущество апитегромаба для достижения клинически значимых улучшений двигательной функции, измеряемых с помощью HFMSE в широкой популяции пациентов с СМА, где двигательная функция, как правило, со временем снижается», — сказал Джинг Маранц, доктор медицины, доктор философии, главный врач Scholar Rock.
«Мы с нетерпением ждем возможности подать наши заявки в FDA и EMA в первом квартале 2025 года».
