Комитет по лекарственным препаратам для людей с ограниченными возможностями (CHMP) поддержал более высокую дозу нусинерсена на основании данных исследования фазы 3
Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP), подразделение Европейского агентства по лекарственным средствам, рекомендовал к одобрению схему высокодозного применения нусинерсена — активного ингредиента препарата Спинраза — для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Решение было принято на основании положительных данных исследования фазы 3 DEVOTE (NCT04089566) , в ходе которого тестировался режим высоких доз на людях, которые никогда не получали нусинерсен или которые переходили со стандартного одобренного режима дозирования.
Экспериментальная схема предполагает более быструю нагрузочную дозу с двумя дозами по 50 мг с интервалом в 14 дней, а затем поддерживающую дозу 28 мг каждые четыре месяца. Окончательное решение Европейской комиссии ожидается в январе 2026 года.
Нусинерсен в высоких дозах уже одобрен в Японии и находится на рассмотрении в США.
Схема лечения высокими дозами уже одобрена в Японии и в настоящее время находится на рассмотрении в Управлении по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA); решение ожидается к 3 апреля 2026 года. Ранее в этом году FDA отказалось одобрить эту схему и запросило включить в заявку обновленную техническую информацию.
«Положительное заключение CHMP о высокодозном режиме применения нусинерсена представляет собой многообещающий шаг вперед в нашем стремлении удовлетворять меняющиеся потребности людей, живущих со СМА, и предоставлять методы лечения, которые могут улучшить результаты лечения пациентов», — заявила в пресс-релизе компании Прия Сингхал, доктор медицинских наук, исполнительный вице-президент и руководитель отдела развития компании Biogen .
СМА обычно вызывается мутациями в гене SMN1 , которые приводят к низкому уровню белка SMN и прогрессирующей потере двигательных нейронов — нервных клеток, контролирующих движение.
Препарат «Спинраза» — широко одобренный препарат для лечения СМА , позволяющий замедлить или остановить прогрессирование заболевания. Он действует за счёт повышения уровня белка SMN, вырабатываемого геном SMN2 , резервным геном SMN1 . Препарат вводится путём инъекции в спинномозговой канал четырьмя насыщающими дозами по 12 мг: первые три каждые 14 дней и четвёртая через 30 дней, а затем следует поддерживающая доза 12 мг каждые четыре месяца.
В исследовании DEVOTE 3-й фазы оценивалась безопасность и эффективность более высокой дозы препарата Спинраза.
В исследовании DEVOTE изучалась безопасность и эффективность более высокой дозы препарата «Спинраза» у 145 пациентов с СМА. В основной части исследования приняли участие 75 детей с инфантильной СМА, ранее не получавших лечения. Им случайным образом назначали либо более высокую дозу, либо одобренный режим дозирования.
Результаты исследования ENDEAR фазы 3 (NCT02193074) показали, что у пациентов, получавших высокодозную терапию, наблюдалось значительное улучшение двигательной функции по сравнению с контрольной группой, не получавшей лечение. Более высокая доза также была связана с уменьшением риска смерти или постоянной искусственной вентиляции легких на 68% по сравнению с контрольной группой, не получавшей лечение.
В исследование DEVOTE также были включены 40 дополнительных детей и взрослых с СМА, которые перешли с одобренной схемы лечения на высокодозную форму. У этих пациентов наблюдалась тенденция к улучшению двигательной функции после перехода.
Режим высокой дозы в целом переносился хорошо, а нежелательные явления соответствовали известному профилю безопасности препарата «Спинраза».
Наиболее частыми нежелательными явлениями в части B период исследования были пневмония, COVID-19 и недоедание.
«Положительное заключение CHMP на высокодозный режим лечения нусинерсеном — важная веха для сообщества пациентов со СМА», — заявил Эудженио Меркури, доктор медицинских наук, профессор Католического университета в Риме, Италия.
Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP), подразделение Европейского агентства по лекарственным средствам, рекомендовал к одобрению схему высокодозного применения нусинерсена — активного ингредиента препарата Спинраза — для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Решение было принято на основании положительных данных исследования фазы 3 DEVOTE (NCT04089566) , в ходе которого тестировался режим высоких доз на людях, которые никогда не получали нусинерсен или которые переходили со стандартного одобренного режима дозирования.
Экспериментальная схема предполагает более быструю нагрузочную дозу с двумя дозами по 50 мг с интервалом в 14 дней, а затем поддерживающую дозу 28 мг каждые четыре месяца. Окончательное решение Европейской комиссии ожидается в январе 2026 года.
Нусинерсен в высоких дозах уже одобрен в Японии и находится на рассмотрении в США.
Схема лечения высокими дозами уже одобрена в Японии и в настоящее время находится на рассмотрении в Управлении по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA); решение ожидается к 3 апреля 2026 года. Ранее в этом году FDA отказалось одобрить эту схему и запросило включить в заявку обновленную техническую информацию.
«Положительное заключение CHMP о высокодозном режиме применения нусинерсена представляет собой многообещающий шаг вперед в нашем стремлении удовлетворять меняющиеся потребности людей, живущих со СМА, и предоставлять методы лечения, которые могут улучшить результаты лечения пациентов», — заявила в пресс-релизе компании Прия Сингхал, доктор медицинских наук, исполнительный вице-президент и руководитель отдела развития компании Biogen .
СМА обычно вызывается мутациями в гене SMN1 , которые приводят к низкому уровню белка SMN и прогрессирующей потере двигательных нейронов — нервных клеток, контролирующих движение.
Препарат «Спинраза» — широко одобренный препарат для лечения СМА , позволяющий замедлить или остановить прогрессирование заболевания. Он действует за счёт повышения уровня белка SMN, вырабатываемого геном SMN2 , резервным геном SMN1 . Препарат вводится путём инъекции в спинномозговой канал четырьмя насыщающими дозами по 12 мг: первые три каждые 14 дней и четвёртая через 30 дней, а затем следует поддерживающая доза 12 мг каждые четыре месяца.
В исследовании DEVOTE 3-й фазы оценивалась безопасность и эффективность более высокой дозы препарата Спинраза.
В исследовании DEVOTE изучалась безопасность и эффективность более высокой дозы препарата «Спинраза» у 145 пациентов с СМА. В основной части исследования приняли участие 75 детей с инфантильной СМА, ранее не получавших лечения. Им случайным образом назначали либо более высокую дозу, либо одобренный режим дозирования.
Результаты исследования ENDEAR фазы 3 (NCT02193074) показали, что у пациентов, получавших высокодозную терапию, наблюдалось значительное улучшение двигательной функции по сравнению с контрольной группой, не получавшей лечение. Более высокая доза также была связана с уменьшением риска смерти или постоянной искусственной вентиляции легких на 68% по сравнению с контрольной группой, не получавшей лечение.
В исследование DEVOTE также были включены 40 дополнительных детей и взрослых с СМА, которые перешли с одобренной схемы лечения на высокодозную форму. У этих пациентов наблюдалась тенденция к улучшению двигательной функции после перехода.
Режим высокой дозы в целом переносился хорошо, а нежелательные явления соответствовали известному профилю безопасности препарата «Спинраза».
Наиболее частыми нежелательными явлениями в части B период исследования были пневмония, COVID-19 и недоедание.
«Положительное заключение CHMP на высокодозный режим лечения нусинерсеном — важная веха для сообщества пациентов со СМА», — заявил Эудженио Меркури, доктор медицинских наук, профессор Католического университета в Риме, Италия.
«Основываясь на результатах исследования DEVOTE и моём опыте лечения пациентов, получающих этот новый режим, я уверен, что высокодозный нусинерсен может принести значительную пользу людям с СМА».
