Представитель Genentech заявил, что упрощенная формула направлена на обеспечение гибкости
По словам представителя Genentech, таблетированная форма препарата Эврисди (рисдиплам) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), недавно одобренная в США, разработана для того, чтобы предоставить пациентам новый вариант лечения.
«Evrysdi — единственный пероральный неинвазивный препарат, изменяющий течение СМА, а новая таблетированная форма может обеспечить большую свободу и независимость людям с СМА благодаря упрощенному приему дозы», — сказал Грегори Риппон, доктор медицины, вице-президент и главный медицинский партнер по неврологии, офтальмологии и внутренним болезням в Genentech , компании, которая продает Evrysdi.
«Инновация отражает стремление Genentech поддерживать сообщество больных СМА путем разработки формул, которые привносят большую гибкость и простоту в повседневное лечение этого редкого прогрессирующего заболевания», — сказал Риппон в письменной сессии вопросов и ответов для SMA News Today .
Таблетка разрешена для людей с СМА в возрасте от 2 лет и старше, весящих не менее 44 фунтов (20 кг). Таблетки можно проглотить целиком или растворить в небольшом количестве воды, которое затем можно проглотить. Их нельзя вводить через зонд для кормления.
Новая формула «предназначена для пациентов, которые могут без труда проглотить таблетку или которые предпочли бы растворить таблетку в питьевой воде вместо приема перорального раствора», — сказал Риппон, отметив, что решение о том, принимать ли таблетку целиком или растворять ее в воде, «следует обсудить с лечащим врачом и бригадой медицинских работников».
Таблетка содержит 5 мг активного ингредиента, рекомендуемую суточную дозу для пациентов со СМА в возрасте от 2 лет и старше, весящих не менее 20 кг. Таблетки не нужно хранить в холодильнике.
«Новая таблетка стабильна при комнатной температуре и не требует измерения дозы, что может упростить и предоставить больше вариантов приема для людей, живущих со СМА», — сказал Риппон.
Evrysdi был разработан как пероральный раствор, требующий охлаждения для длительного хранения. Пероральный раствор был одобрен в качестве лечения СМА с 2020 года. Первоначальное одобрение охватывало использование терапии у пациентов в возрасте от 2 месяцев и старше, и было расширено в 2022 году для охвата пациентов всех возрастов.
Терапия работает для повышения уровня белка SMN. СМА в основном вызывается мутациями, которые приводят к нерегулярно низким уровням этого белка.
Риппон сказал, что оригинальная версия Evrysdi «останется доступной для тех, кто предпочитает ее, тех, у кого есть трудности с глотанием, и тех, кому требуется введение через зонд для кормления (назогастральный/гастростомический)».
«Любой, кто рассматривает возможность перехода с перорального раствора Эврисди на таблетки, должен обсудить это со своим лечащим врачом и медицинским персоналом», — добавил он.
Клинические испытания показали, что Evrysdi может помочь пациентам сохранить или улучшить двигательную функцию . Одобрение новой версии таблетки было основано на данных, показывающих, что она доставляет в организм такое же количество препарата, как и пероральная растворная формула.
Препарат Эврисди одобрен более чем в 100 странах, и, по словам Риппона, его лечение получили более 18 000 человек с СМА.
По словам представителя Genentech, таблетированная форма препарата Эврисди (рисдиплам) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), недавно одобренная в США, разработана для того, чтобы предоставить пациентам новый вариант лечения.
«Evrysdi — единственный пероральный неинвазивный препарат, изменяющий течение СМА, а новая таблетированная форма может обеспечить большую свободу и независимость людям с СМА благодаря упрощенному приему дозы», — сказал Грегори Риппон, доктор медицины, вице-президент и главный медицинский партнер по неврологии, офтальмологии и внутренним болезням в Genentech , компании, которая продает Evrysdi.
«Инновация отражает стремление Genentech поддерживать сообщество больных СМА путем разработки формул, которые привносят большую гибкость и простоту в повседневное лечение этого редкого прогрессирующего заболевания», — сказал Риппон в письменной сессии вопросов и ответов для SMA News Today .
Таблетка разрешена для людей с СМА в возрасте от 2 лет и старше, весящих не менее 44 фунтов (20 кг). Таблетки можно проглотить целиком или растворить в небольшом количестве воды, которое затем можно проглотить. Их нельзя вводить через зонд для кормления.
Новая формула «предназначена для пациентов, которые могут без труда проглотить таблетку или которые предпочли бы растворить таблетку в питьевой воде вместо приема перорального раствора», — сказал Риппон, отметив, что решение о том, принимать ли таблетку целиком или растворять ее в воде, «следует обсудить с лечащим врачом и бригадой медицинских работников».
Упрощение лечения СМА
Таблетка содержит 5 мг активного ингредиента, рекомендуемую суточную дозу для пациентов со СМА в возрасте от 2 лет и старше, весящих не менее 20 кг. Таблетки не нужно хранить в холодильнике.
«Новая таблетка стабильна при комнатной температуре и не требует измерения дозы, что может упростить и предоставить больше вариантов приема для людей, живущих со СМА», — сказал Риппон.
Evrysdi был разработан как пероральный раствор, требующий охлаждения для длительного хранения. Пероральный раствор был одобрен в качестве лечения СМА с 2020 года. Первоначальное одобрение охватывало использование терапии у пациентов в возрасте от 2 месяцев и старше, и было расширено в 2022 году для охвата пациентов всех возрастов.
Терапия работает для повышения уровня белка SMN. СМА в основном вызывается мутациями, которые приводят к нерегулярно низким уровням этого белка.
Риппон сказал, что оригинальная версия Evrysdi «останется доступной для тех, кто предпочитает ее, тех, у кого есть трудности с глотанием, и тех, кому требуется введение через зонд для кормления (назогастральный/гастростомический)».
«Любой, кто рассматривает возможность перехода с перорального раствора Эврисди на таблетки, должен обсудить это со своим лечащим врачом и медицинским персоналом», — добавил он.
Клинические испытания показали, что Evrysdi может помочь пациентам сохранить или улучшить двигательную функцию . Одобрение новой версии таблетки было основано на данных, показывающих, что она доставляет в организм такое же количество препарата, как и пероральная растворная формула.
Препарат Эврисди одобрен более чем в 100 странах, и, по словам Риппона, его лечение получили более 18 000 человек с СМА.
