Компания Novartis AG сообщила в расширенном исследовании, что новый экспериментальный (Блумберг) препарат улучшил двигательные функции у детей с формой спинальной мышечной атрофии, разрушительного заболевания, на которое нацелена его генная терапия Zolgensma.
В исследование были включены дети с формой заболевания, известной как тип 2, которые никогда не получали лечения, были в возрасте двух лет и старше, могли сидеть, но никогда не ходили самостоятельно, сообщил швейцарский производитель лекарств.
Новое лечение, в котором используется активный ингредиент Zolgensma, может расширить предложение Novartis в прибыльной нише жизненно важных методов лечения редких заболеваний. Золгенсма, представленная пять лет назад, стала первым потенциальным лекарством для детей со спинальной мышечной атрофией.
Новое лекарство будет применяться по-другому и будет нацелено на детей старшего возраста.
На момент появления Золгенсма в США стоила 2,1 миллиона долларов, что делало его первым лекарством, стоимость которого превышала 1 миллион долларов. Производители лекарств могут взимать гораздо больше за такую терапию, чем за обычное лечение.
Novartis заявила, что планирует представить подробные результаты исследования на медицинской встрече в следующем году и обсудить результаты с регулирующими органами.
Препарат сравнивали с фиктивным контролем — процедурой, имитирующей введение экспериментального лекарства, которое не обеспечивает активного лечения.
Спинальная мышечная атрофия возникает, когда дети рождаются с дефектным или отсутствующим геном, необходимым для производства белка, необходимого для выживания нервных клеток.
Это влияет на функцию мышц, включая дыхание, глотание и основные движения.
