Компания Novartis ( NYSE: NVS ) сообщила в среду об успехе программы поздней стадии онасемногена абепарвовека (OAV101 IT), экспериментальной генной терапии спинальной мышечной атрофии у пациентов в возрасте от 2 до 18 лет.
Исследование STEER достигло основной цели и показало, что у пациентов, получавших OAV101 IT, наблюдалось улучшение двигательной функции на 2,39 балла по сравнению с улучшением на 0,51 балла в группе плацебо-лечения.
Компания заявила , что, хотя вторичная конечная точка также отдала предпочтение OAV101 IT, она не достигла статистической значимости из-за заранее спланированной процедуры многократного тестирования.
В исследовании STRENGTH (фаза IIIb) пациенты, которые ранее прекратили прием нузинерсена или рисдиплама, сохраняли стабильную двигательную функцию в течение 52 недель после перехода на OAV101 IT.
Профиль безопасности был одинаковым между группами в исследовании STEER, тогда как нежелательные явления в исследовании STRENGTH включали простуду, лихорадку и рвоту.
