Глобальное сотрудничество исследователей достигло выдающегося результата в области медицинских технологий, разработав совершенно новую генную терапию, направленную на улучшение слуховых способностей у людей , страдающих врожденной глухотой или тяжелой потерей слуха.
Исследование, проведенное группами из Швеции и Китая , эффективно использовало генную терапию для улучшения слуховой функции у 10 пациентов, и лечение было успешно проведено.
Маоли Дуан, представитель и доцент кафедры медицинских технологических знаний, вмешательства и эры в Каролинском институте в Швеции , отметила: «Это представляет собой большое достижение в области генетического лечения потери слуха, потенциально преобразующее жизнь как детей, так и взрослых».
Опубликованное в журнале Nature medicine исследование включало 10 человек в возрасте от 1 до 24 лет, все из которых лечились в пяти больницах Китая. У каждого была генетическая форма потери слуха, связанная с мутациями в гене OTOF.
Эти генетические мутации приводят к отсутствию белка отоферлина, который жизненно важен для передачи звуковых сигналов от уха к мозгу.
Современная генная терапия использует синтетический аденоассоциированный вирус (AAV) для введения функционального гена OTOF во внутреннее ухо посредством однократной инъекции в сферическую окончатую мембрану, расположенную в основании улитки. Результаты оказались многообещающими: у большинства пациентов наблюдалось выздоровление всего за месяц.
Наблюдение через шесть месяцев показало значительное улучшение слуха у всех людей: средний уровень восприятия звука вырос со 106 децибел до 52.
Наиболее благоприятную реакцию на терапию подтвердили более молодые пациенты, в частности, пожилые люди в возрасте от пяти до восьми лет.
Один удивительный случай касался семилетней девочки, которая восстановила почти весь свой слух и смогла участвовать в повседневных разговорах с матерью всего через 4 месяца после лечения. Лечение также дало положительные результаты у отдельных пациентов.
Дуань отметила: «Хотя ранее небольшие исследования в Китае указывали на положительные эффекты у детей, это первый пример, когда метод был применен к молодым людям и взрослым».
«Значительное улучшение слуха у многих членов семьи может значительно улучшить их жизнь. Мы можем продолжать выставлять этих пациентов напоказ, чтобы оценить долгосрочные результаты», — заявила специалист.
Что особенно важно, результаты исследования подтверждают, что лечение является безопасным и хорошо переносится.
Исследование, проведенное группами из Швеции и Китая , эффективно использовало генную терапию для улучшения слуховой функции у 10 пациентов, и лечение было успешно проведено.
Маоли Дуан, представитель и доцент кафедры медицинских технологических знаний, вмешательства и эры в Каролинском институте в Швеции , отметила: «Это представляет собой большое достижение в области генетического лечения потери слуха, потенциально преобразующее жизнь как детей, так и взрослых».
Опубликованное в журнале Nature medicine исследование включало 10 человек в возрасте от 1 до 24 лет, все из которых лечились в пяти больницах Китая. У каждого была генетическая форма потери слуха, связанная с мутациями в гене OTOF.
Эти генетические мутации приводят к отсутствию белка отоферлина, который жизненно важен для передачи звуковых сигналов от уха к мозгу.
Современная генная терапия использует синтетический аденоассоциированный вирус (AAV) для введения функционального гена OTOF во внутреннее ухо посредством однократной инъекции в сферическую окончатую мембрану, расположенную в основании улитки. Результаты оказались многообещающими: у большинства пациентов наблюдалось выздоровление всего за месяц.
Наблюдение через шесть месяцев показало значительное улучшение слуха у всех людей: средний уровень восприятия звука вырос со 106 децибел до 52.
Наиболее благоприятную реакцию на терапию подтвердили более молодые пациенты, в частности, пожилые люди в возрасте от пяти до восьми лет.
Один удивительный случай касался семилетней девочки, которая восстановила почти весь свой слух и смогла участвовать в повседневных разговорах с матерью всего через 4 месяца после лечения. Лечение также дало положительные результаты у отдельных пациентов.
Дуань отметила: «Хотя ранее небольшие исследования в Китае указывали на положительные эффекты у детей, это первый пример, когда метод был применен к молодым людям и взрослым».
«Значительное улучшение слуха у многих членов семьи может значительно улучшить их жизнь. Мы можем продолжать выставлять этих пациентов напоказ, чтобы оценить долгосрочные результаты», — заявила специалист.
Что особенно важно, результаты исследования подтверждают, что лечение является безопасным и хорошо переносится.
