Генная терапия СМА одобрена в Европе для лечения пациентов всех возрастов

Генная терапия СМА одобрена в Европе для лечения пациентов всех возрастов

Время прочтения: 2 минуты
00:00:00
Фото: freepik com
Препарат Itvisma, представляющий собой однократную генную терапию для лечения спинальной мышечной атрофии, теперь одобрен в ЕС для пациентов в возрасте от 2 лет и старше.
Расширенное одобрение в Европе предоставляет доступ к генной терапии детям старшего возраста, подросткам и взрослым с СМА, дополняя существующие методы лечения.

В ходе испытаний было показано, что препарат Итвисма, вводимый внутриспинально, значительно улучшает или поддерживает двигательную функцию.

В Европейском Союзе одобрена однократная генная терапия Итвисма (онасемноген абепарвовек-brve) для лечения людей с спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте от 2 лет и старше — это решение регулирующих органов сделает инъекционную терапию доступной для пациентов с СМА всех возрастов.

По данным компании Novartis , занимающейся разработкой этого препарата, расширенное одобрение, полученное после положительной рекомендации Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), делает Itvisma первым и единственным генным препаратом, одобренным для этой широкой группы пациентов в ЕС.

Одобрение, действующее во всех странах-членах ЕС, получено менее чем через год после того, как Itvisma был одобрен для того же показания в США.

«Это одобрение знаменует собой важную веху для людей, живущих с СМА», — заявил Патрик Хорбер, доктор медицинских наук, президент международного подразделения компании Novartis, в пресс-релизе компании , объявляющем о принятом решении.

«Благодаря препарату Itvisma мы делаем еще один шаг к расширению доступа к однократной генной заместительной терапии для детей старшего возраста, подростков и взрослых, что потенциально может удовлетворить давние неудовлетворенные потребности пациентов», — сказал Хорбер.

Золгенсма (онасемноген абепарвовек-xioi), более ранний препарат генной терапии от компании Novartis, уже был одобрен в Европе для лечения младенцев и маленьких детей — весом до 21 кг — с СМА (спинальной мышечной атрофией). Одобрение препарата Итвисма означает, что  теперь однократная генная терапия станет доступна людям всех возрастов с этим редким генетическим заболеванием.

«Благодаря сотрудничеству с компанией Zolgensma мы теперь можем предложить варианты генной заместительной терапии на разных стадиях спинальной мышечной атрофии в Европе, от новорожденных до взрослых», — сказал Хорбер.

Интересное по теме

26 ноября 2025

FDA США одобрило генную терапию Novartis для лечения SMA

Управление по надзору  одобрило препарат Novartis (NOVN.S), пишет Reuters
слухопротезирование Москва

Политика конфиденциальности