Специалистами из России создана лентивирусная генная терапия, направленная на борьбу с редкой болезнью Помпе.
Научный коллектив, объединяющий исследователей из Казанского федерального университета, разрабатывает методику лечения этого недуга. В основе технологии лежит изменение собственных гемопоэтических (кроветворных) стволовых клеток пациента.
Ученые уже создали экспериментальный образец генной терапии, применяющий лентивирусную систему доставки. В настоящее время они приступают к доклиническим исследованиям, которые будут последовательно проводиться на клеточных моделях, а затем на лабораторных животных.
"Лентивирусный вектор — это средство переноса генетического материала в клетки, созданное на базе лентивирусов, которые являются подклассом ретровирусов. Оно применяется для внедрения корректной копии гена GAA в клетки, что позволяет возобновить синтез полноценного фермента", — пояснил Альберт Ризванов, главный научный сотрудник лаборатории генных и клеточных технологий OpenLab Института фундаментальной медицины и биологии КФУ.
"Подобная стратегия уже продемонстрировала свою результативность в мире при лечении метахроматической лейкодистрофии с помощью средства Либмелди — самого дорогого лекарства на планете, чья стоимость одной дозы достигает порядка 4,25 миллиона долларов. Однако, несмотря на активные разработки, генная терапия болезни Помпе пока так и не была официально одобрена", — добавил исследователь.
Ученые полагают, что разрабатываемый ими метод способен заменить постоянную поддерживающую терапию, которую пациенты вынуждены проходить всю жизнь, на однократное вмешательство с устойчивым долгосрочным эффектом.
Научный коллектив, объединяющий исследователей из Казанского федерального университета, разрабатывает методику лечения этого недуга. В основе технологии лежит изменение собственных гемопоэтических (кроветворных) стволовых клеток пациента.
Ученые уже создали экспериментальный образец генной терапии, применяющий лентивирусную систему доставки. В настоящее время они приступают к доклиническим исследованиям, которые будут последовательно проводиться на клеточных моделях, а затем на лабораторных животных.
"Лентивирусный вектор — это средство переноса генетического материала в клетки, созданное на базе лентивирусов, которые являются подклассом ретровирусов. Оно применяется для внедрения корректной копии гена GAA в клетки, что позволяет возобновить синтез полноценного фермента", — пояснил Альберт Ризванов, главный научный сотрудник лаборатории генных и клеточных технологий OpenLab Института фундаментальной медицины и биологии КФУ.
"Подобная стратегия уже продемонстрировала свою результативность в мире при лечении метахроматической лейкодистрофии с помощью средства Либмелди — самого дорогого лекарства на планете, чья стоимость одной дозы достигает порядка 4,25 миллиона долларов. Однако, несмотря на активные разработки, генная терапия болезни Помпе пока так и не была официально одобрена", — добавил исследователь.
Ученые полагают, что разрабатываемый ими метод способен заменить постоянную поддерживающую терапию, которую пациенты вынуждены проходить всю жизнь, на однократное вмешательство с устойчивым долгосрочным эффектом.
