Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Novartis (NOVN.S), пишет Reuters
Терапия под торговой маркой Itvisma была одобрена для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией в возрасте от двух лет и старше, у которых подтверждена мутация в гене выживаемости двигательного нейрона 1.
Препарат Itvisma содержит тот же активный ингредиент, что и более старый препарат этого швейцарского производителя — Zolgensma, который одобрен в США для лечения пациентов со СМА в возрасте до 2 лет.
Оптовая стоимость нового препарата составила 2,59 млн долларов США по сравнению с 2,5 млн долларов США для Золгенсма. По данным Novartis, Itvisma — это первая и единственная генная заместительная терапия, доступная для широких слоев населения.
«(Это) дает пациентам еще больше выбора, что для любого пациента хорошо», — заявила агентству Reuters Трейси Доусон, руководитель терапевтического направления неврологии в США в компании Novartis, перед одобрением препарата. На поздней стадии исследования лечение препаратом Итвисма привело к статистически значимому улучшению на 2,39 балла по шкале, оценивающей двигательные способности и прогрессирование заболевания.
Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, вызванное мутацией или отсутствием гена SMN1, который отвечает за выработку белка, необходимого для мышечной функции, включая дыхание, глотание и основные движения. Это основная генетическая причина детской смертности, и около 9000 человек в США живут с этим заболеванием.
В отличие от Золгенсмы, которая вводится внутривенно в зависимости от веса пациента, Итвисма представляет собой концентрированную форму, которая вводится непосредственно в центральную нервную систему через спинной мозг. Компания заявила, что новый препарат не требует корректировки дозировки в зависимости от веса пациента.
Оба метода лечения заменяют ген SMN1, что потенциально может снизить потребность в постоянном лечении, связанном с другими доступными методами лечения для этой группы населения. Объем мировых продаж препарата Zolgensma за первые девять месяцев 2025 года составил 925 млн долларов США.
Терапия под торговой маркой Itvisma была одобрена для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией в возрасте от двух лет и старше, у которых подтверждена мутация в гене выживаемости двигательного нейрона 1.
Препарат Itvisma содержит тот же активный ингредиент, что и более старый препарат этого швейцарского производителя — Zolgensma, который одобрен в США для лечения пациентов со СМА в возрасте до 2 лет.
Оптовая стоимость нового препарата составила 2,59 млн долларов США по сравнению с 2,5 млн долларов США для Золгенсма. По данным Novartis, Itvisma — это первая и единственная генная заместительная терапия, доступная для широких слоев населения.
«(Это) дает пациентам еще больше выбора, что для любого пациента хорошо», — заявила агентству Reuters Трейси Доусон, руководитель терапевтического направления неврологии в США в компании Novartis, перед одобрением препарата. На поздней стадии исследования лечение препаратом Итвисма привело к статистически значимому улучшению на 2,39 балла по шкале, оценивающей двигательные способности и прогрессирование заболевания.
Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, вызванное мутацией или отсутствием гена SMN1, который отвечает за выработку белка, необходимого для мышечной функции, включая дыхание, глотание и основные движения. Это основная генетическая причина детской смертности, и около 9000 человек в США живут с этим заболеванием.
В отличие от Золгенсмы, которая вводится внутривенно в зависимости от веса пациента, Итвисма представляет собой концентрированную форму, которая вводится непосредственно в центральную нервную систему через спинной мозг. Компания заявила, что новый препарат не требует корректировки дозировки в зависимости от веса пациента.
Оба метода лечения заменяют ген SMN1, что потенциально может снизить потребность в постоянном лечении, связанном с другими доступными методами лечения для этой группы населения. Объем мировых продаж препарата Zolgensma за первые девять месяцев 2025 года составил 925 млн долларов США.
