Фонд помощи детям, больных редкими заболеваниями «Круг добра», анонсировал закуп новых лекарств для ребят, страдающих СМА (спинально-мышечной атрофией).
Препарат генозаместительной терапии «Золгенсма» утвержден экспертами совета, наряду с такими как «Нусинерсен» и «Рисдиплам».
Последние два уже закуплены и переданы нуждающимся детям.
Новое лекарство уже прошло все необходимые клинические испытания и показало особенную эффективность на ранних стадиях заболевания. Лечение «Золгенсмом» уже получают 50 детей.
В целом, на закупку лекарств для тяжелобольных детей потрачено около 30 миллиардов рублей. «Можно сказать, что вопрос с лечением детей больных СМА закрыт» - подчеркнул глава Фонда Александр Ткаченко